Randomizowana, kontrolowana próba doustnego propranololu w naczyniaku niemowlęcym AD 5

Do tego czasu cele rekrutacyjne zostały przekroczone, a niezbędna wielkość próby została osiągnięta (460 pacjentów). Jednakże sponsor postanowił, przed ujawnieniem, utrzymać tymczasową analizę i adaptacyjny charakter badania, aby rekrutacja mogła być kontynuowana, gdyby konieczna była ponowna ocena wielkości próby (było to ważne, ponieważ dostępne były minimalne dane do oszacowania wskaźników sukcesu). W związku z tym wstępnie zdefiniowana analiza 24 tygodnia została utrzymana, a dane dotyczące wyników zebrano dla wszystkich schematów. Wyższość wybranego schematu w porównaniu z placebo badano za pomocą zamkniętej procedury testowej i testów kombinacyjnych dla wszystkich hipotez skrzyżowań, z zastosowaniem korekty Simes a24,27 (patrz Dodatek Uzupełniający). Ta metoda testowania gwarantowała, że poziom błędu rodzinnego typu I był poniżej nominalnego i rygorystycznego jednostronnego poziomu istotności wynoszącego 0,005. Przeprowadzono, zgodnie z planem, analizę 24 tygodnia w odniesieniu do populacji, która miała zamiar leczyć: wszyscy pacjenci w stadium (niezależnie od schematu leczenia) oraz pacjenci w stadium 2, którzy zostali losowo przydzieleni do grupy otrzymującej placebo lub wybranego schematu propranololu i którzy otrzymali przynajmniej jedna dawka terapii próbnej. Analizy wrażliwości z szerszą definicją niepowodzenia leczenia przeprowadzono na populacyjnej populacji. Wcześniejsze analizy pierwotnego punktu końcowego z korektą dla czynników stratyfikacji (grupa wiekowa i lokalizacja naczyniaka krwionośnego) i stosunek randomizacji (zmieniony na rekrutację pomocną) wykorzystały rozszerzenie testu kombinacyjnego dla regresji logistycznej.24 Testy łączone zostały zastosowane dla projektu adaptacyjnego w analizy drugorzędowych punktów końcowych. O ile nie podano inaczej, wartości P w analizach skuteczności są jednostronne, co jest powszechne w metodach projektowania adaptacyjnego.23,24,28
Wyniki
Pacjenci
Rycina 1. Rycina 1. Badanie przesiewowe, losowanie, leczenie i obserwacja pacjentów. Populacja bezpieczeństwa obejmowała wszystkich losowo przydzielonych pacjentów, którzy otrzymali co najmniej jedną dawkę leczenia próbnego. Populacja przeznaczona do leczenia obejmowała wszystkich losowo przydzielonych pacjentów w etapie (część druga fazy badania, porównując każdy z czterech schematów leczenia propranololem z placebo) oraz wszystkich pacjentów w etapie 2 (część 3 fazy badania, porównując wybrany schemat dawkowania propranololu [3 mg na kilogram na dzień przez 6 miesięcy] z placebo), którzy otrzymali co najmniej jedną dawkę leczenia próbnego. Populacja z protokołem obejmowała wszystkich pacjentów w populacji, która miała zamiar leczyć, bez większych odchyleń protokołu, z wyjątkiem zabronionych sposobów leczenia naczyniaków złośliwych. Przekroczenie oznacza podgrupę pacjentów w stadium 2, którzy zostali przypisani do schematu innego niż wybrany schemat leczenia propranololem lub placebo
[więcej w: schizofrenia u dzieci, lek bez recepty na owsik, densytometria kości cena ]

Powiązane tematy z artykułem: densytometria kości cena lek bez recepty na owsik schizofrenia u dzieci