Randomizowana, kontrolowana próba doustnego propranololu w naczyniaku niemowlęcym AD 6

Pacjenci mogą mieć więcej niż jeden powód wykluczenia z badania i przerwania leczenia próbnego. Cieniowane pola wskazują na analizę skuteczności w 24. tygodniu, która została przeprowadzona w celu przetestowania wyższości wybranego schematu propranololu w porównaniu do placebo. Tabela 1. Tabela 1. Wyjściowa charakterystyka badanych pacjentów i naczyniaków krwionośnych. Od lutego 2010 r. Do listopada 2011 r. Losowo wybrano 460 pacjentów. Spośród nich 456 pacjentów otrzymywało leczenie, 323 ukończyło 24 tygodnie leczenia próbnego, 391 rozpoczęło obserwację, a 343 uzupełniono badania do 96. tygodnia (ostatnia wizyta, listopad 2013 r.) (Ryc. 1). Demograficzna i wyjściowa charakterystyka choroby była podobna we wszystkich grupach badawczych (tabela 1).
Ogółem 133 pacjentów (29%) przerwał leczenie przedwcześnie, najczęściej ci otrzymujący 6-miesięczny schemat placebo (65%), z niższymi odsetkami wśród osób otrzymujących 3-miesięczne schematy leczenia propranololem (36% pacjentów otrzymujących mg na kilogram dziennie i 35% osób otrzymujących 3 mg na kilogram dziennie, głównie po 12-tygodniowym przejściu na placebo) i najniższych odsetkach wśród osób otrzymujących 6-miesięczne schematy leczenia propranololem (14% pacjentów otrzymujących mg na kilogram na dzień i 13% osób otrzymujących 3 mg na kilogram dziennie). Nieskuteczność leczenia była najczęstszą przyczyną przerwania leczenia (ryc. S1 i tabela S2 w dodatkowym dodatku).
Skuteczność
Rycina 2. Rycina 2. Analiza pośrednia i analiza skuteczności 24 tygodnia kompletnej lub prawie całkowitej rozdzielczości docelowego naczyniaka krwionośnego w 24. tygodniu względem linii podstawowej. Prawie całkowitą rozdzielczość określono jako minimalny stopień teleangiektazji, rumienia, zgrubienia skóry, obrzęk tkanek miękkich i zniekształcenie anatomicznych punktów orientacyjnych. W analizie śródokresowej (panel A) różnice w całkowitej lub prawie całkowitej rozdzielczości pomiędzy pacjentami otrzymującymi propranolol i placebo były istotne tylko w przypadku schematów 6-miesięcznych (1 mg na kilogram dziennie przez 3 miesiące, P = 0,40; 3 mg za kilogram dziennie przez 3 miesiące, P = 0,52, mg na kilogram dziennie przez 6 miesięcy, P = 0,004 i 3 mg na kilogram dziennie przez 6 miesięcy, P <0,001). Zgodnie z protokołem i planem analizy statystycznej, analiza pośrednia objęła pierwszych 188 pacjentów przypisanych do dowolnego z pięciu schematów leczenia (odpowiadających pacjentom w stadium 1), którzy otrzymali co najmniej jedną dawkę leczenia próbnego i którzy ukończyli wizyta w tygodniu 24 lub została wcześniej wycofana z badania na próbę (tj. populacja przeznaczona do leczenia na etapie 1). Dla głównego punktu końcowego skuteczności całkowitego lub prawie całkowitego ustąpienia docelowego naczyniaka krwionośnego w 24. tygodniu według scentralizowanej oceny, wartości P dla czterech schematów leczenia propranololem [więcej w: nozdrza tylne, zaburzenia integracji sensorycznej test, skierowania do sanatorium zwroty ]

Powiązane tematy z artykułem: nozdrza tylne skierowania do sanatorium zwroty zaburzenia integracji sensorycznej test