Randomizowana, kontrolowana próba doustnego propranololu w naczyniaku niemowlęcym AD 7

W analizie skuteczności w 24. tygodniu (panel B) różnica między całkowitą lub prawie całkowitą rozdzielczością między pacjentami otrzymującymi propranolol w dawce 3 mg na kilogram na dzień przez 6 miesięcy i przyjmujących placebo była znacząca (p <0,001). Analiza ta obejmowała populację, która ma zamiar leczyć wybrane schematy w analizie śródokresowej (tj. Wszystkich pacjentów w stadium [niezależnie od reżimu] i pacjentów w etapie 2, którzy zostali przypisani do placebo lub wybranego schematu propranololu i którzy otrzymała co najmniej jedną dawkę leczenia próbnego). Celem było przetestowanie wyższości wybranego schematu (H0, sel: .sel mniejszy lub równy 0 względem alternatywnego H1, sel: .sel> 0) przy użyciu metody opisanej przez Heritier i wsp., 24 dla adaptacyjny projekt potwierdzający z pojedynczym wyborem w ramach analizy okresowej, gwarantujący utrzymanie błędu błędu rodzinnego typu I na poziomie nominalnym 0,005. W czasie analizy śródokresowej (styczeń 2012 r.) 2 z 25 pacjentów (8%) otrzymujących placebo miało skuteczne leczenie w 24. tygodniu, w porównaniu z 4 z 41 pacjentów (10%) otrzymujących mg propranololu na kilogram dziennie 3 miesiące, 3 z 39 pacjentów (8%) otrzymujących 3 mg na kilogram dziennie przez 3 miesiące, 15 z 40 pacjentów (38%) otrzymujących mg na kilogram dziennie przez 6 miesięcy (P = 0,004 dla porównania z placebo) i 27 z 43 pacjentów (63%) otrzymujących 3 mg na kilogram dziennie przez 6 miesięcy (P <0,001 dla porównania z placebo) (Figura 2A). Niezależny komitet monitorujący dane i bezpieczeństwo ustalił, że schemat podawania propranololu o najwyższym stosunku korzyści do ryzyka wynosił 3 mg na kilogram dziennie przez 6 miesięcy; komitet nie zalecił dostosowania planowanej wielkości próby. Zgodnie z wcześniej ustalonym planem, przeprowadzono analizę skuteczności w 24. tygodniu, aby sprawdzić wyższość wybranego schematu propranololu w porównaniu do placebo.
Ogółem 61 z 101 pacjentów (60%) przypisanych do wybranego schematu propranololu i 2 z 55 pacjentów (4%) przypisanych do grupy placebo miało skuteczne leczenie w 24 tygodniu (p <0,001) (Figura 2B). Wyniki były spójne między etapami prób, podobnie jak w populacji na protokole i poparte analizą wrażliwości (tabele S4 i S5 w dodatkowym dodatku).
Tabela 2. Tabela 2. Analiza rozpoznawcza wyników pierwotnej skuteczności w populacji, której celem jest leczenie z nadmiarem. Wybrany schemat podawania propranololu pozostał lepszy od placebo w analizach dostosowujących się do grupy wiekowej, lokalizacji naczyniaka krwionośnego i wskaźnika randomizacji (Tabela S6 w Dodatku uzupełniającym)
[więcej w: lek bez recepty na owsik, muzykoterapia warszawa, nozdrza tylne ]

Powiązane tematy z artykułem: lek bez recepty na owsik muzykoterapia warszawa nozdrza tylne