Randomizowana, kontrolowana próba doustnego propranololu w naczyniaku niemowlęcym AD 8

Poprawa między poziomem podstawowym a piątym (według scentralizowanej oceny) wystąpiła u 88% pacjentów przypisanych do wybranego schematu i 5% pacjentów przypisanych do placebo (P <0,001); utrzymująca się poprawa (utrzymywana podczas każdej kolejnej wizyty do 24 tygodnia) wystąpiła od 5 tygodnia odpowiednio u 73% i 5% pacjentów. Znacznie większe średnie zmniejszenie powierzchni naczyniaka i intensywność barwy osiągnięto przy wybranym schemacie propranololu niż w przypadku placebo (tabela S8 w dodatku uzupełniającym). Wyniki analizy eksploracyjnej pierwotnego punktu końcowego dla wszystkich schematów przedstawiono w Tabeli 2 (i Tabeli Przeprowadzone przez naukowców badania kompletnego rozwiązania (tabela S9 w dodatkowym dodatku) i pełne lub prawie całkowite usta- lenie (tabela S8 w dodatkowym dodatku) docelowego naczyniaka krwionośnego różniły się od scentralizowanych ocen; 40% przypadków ocenianych centralnie jako pomyślnie leczonych zostało ocenionych przez lokalnych badaczy jako wykazujące pełną lub prawie całkowitą rozdzielczość (Tabela S10 w dodatkowym dodatku, patrz także przykłady rozbieżności i dyskusji). Jednak odsetek ocenianej przez badacza trwałej poprawy od 5 tygodnia do 24 tygodnia (71%) (tabela S8 w dodatkowym dodatku) był podobny do wskaźnika ustalonego w ramach scentralizowanych ocen.
Skuteczne leczenie w 24. tygodniu utrzymywało się do 96. tygodnia u 35 z 54 pacjentów przypisanych do wybranego schematu propranololu (65%) iu 2 z 2 pacjentów przypisanych do grupy placebo, bez dodatkowego leczenia naczyniaka krwionośnego. Tylko 6 pacjentów przypisanych do wybranego schematu propranololu (10%) wymagało ponownego wprowadzenia leczenia układowego naczyniaka krwionośnego z 24 tygodnia do 96 tygodnia (7 pacjentów [11%] wymagało dodatkowego leczenia naczyniaka krwionośnego).
Bezpieczeństwo
Tabela 3. Tabela 3. Zdarzenia niepożądane i poważne niepożądane z propranololem lub placebo do 24 tygodnia (populacja bezpieczeństwa). Odpowiednio do tempa przedwczesnego przerwania leczenia próbnego, średnia ekspozycja była najniższa dla placebo (83 dni), wyższa dla 3-miesięcznego leczenia propranololem (143 dni dla mg na kilogram dziennie i 147 dni dla 3 mg na kilogram dziennie), i najwyższe dla 6-miesięcznego leczenia propranololem (157 dni dla mg na kilogram dziennie i 161 dni dla 3 mg na kilogram dziennie). Podczas leczenia wystąpiło 33 ciężkie zdarzenia niepożądane u 26 pacjentów, bez znaczącej różnicy ogólnej lub według poszczególnych zdarzeń pomiędzy grupą placebo a grupą otrzymującą wybrany schemat podawania propranololu (Tabela 3 oraz Tabele S11 i S12 w Dodatku uzupełniającym).
Ogólna częstość występowania zdarzeń niepożądanych była większa wśród pacjentów otrzymujących schematy propranololu (90% z mg na kilogram dziennie przez 6 miesięcy do 96% z 3 mg na kilogram dziennie przez 6 miesięcy) niż wśród pacjentów otrzymujących placebo (76%) (Tabela 3)
[hasła pokrewne: niacynamid, wzorcowanie mierników, kasetony świetlne ]

Powiązane tematy z artykułem: kasetony świetlne niacynamid wzorcowanie mierników